Deel dit artikel

waarom zijn er de laatste jaren zoveel problemen met de terugbetaling van nieuwe, dure geneesmiddelen? waarom zijn die zo duur en hoe kunnen we daar een mouw aan passen? veel heeft te maken met het hoge tempo waarmee nieuwe geneesmiddelen ontwikkeld worden, de onzekerheid over hun werkzaamheid op het moment dat ze de markt bereiken en hun vaak kleine toepassingsgebied.

Patenten en patiënten

Een strijd op leven en dood

Ri De Ridder en Jean-Jacques Cassiman

Onzekerheid over de reële veiligheid en werkzaamheid van nieuwe medische behandelingen op het moment van de markttoelating en de beslissing tot terugbetaling is een klassiek probleem geworden bij de introductie van nieuwe geneesmiddelen. Behandelingen hebben lang niet altijd een eenduidig resultaat in klinische studies. Het meest wenselijke, eenduidige resultaat is dat het nieuwe medicijn een snelle, volledige genezing veroorzaakt en geen negatieve impact heeft op de levenskwaliteit van de behandelde patiënten. Weinig behandelingen voldoen echter aan deze voorwaarden, en al zeker niet op het moment dat ze op de markt komen en er over terugbetaling door de ziekteverzekering beslist moet worden. De resultaten van klinische studies komen bovendien niet altijd overeen met wat nadien wordt vastgesteld bij dagelijkse toepassing van de nieuwe behandelingen, buiten de context van de klinische studie. Deze zogenaamde real world data zijn doorgaans (nog) minder overweldigend dan de resultaten van de gecontroleerde klinische studies, die bij geselecteerde patiënten werden uitgevoerd. De onzekerheid over werkzaamheid en veiligheid van nieuwe medicijnen is des te meer een probleem wanneer een versnelde toegang tot de markt wordt gegeven via early access-programma’s. Deze programma’s zijn in het leven geroepen om tegemoet te komen aan de verwachtingen van patiënten, clinici en bedrijven, voor nieuwe behandelingen die nog in de fase zijn van klinische proeven maar met tussentijdse positieve resultaten, en voor ernstige aandoeningen die in principe voordien niet behandelbaar waren. Deze behandelingen komen dus op de markt nog voor er solide langetermijnstudies gebeurd zijn, die werkzaamheid en veiligheid van de nieuwe behandelingen onomstotelijk aangetoond hebben.

Het vervolg van dit artikel lees je in de papieren versie van Karakter 71. De volledige tekst verschijnt later online.
Deel dit artikel
Gerelateerde artikelen