patiënten weten als geen ander hoe het is om met hun aandoening te leven en welke effecten bepaalde behandelingen hebben op hun dagelijkse leven. rekening houden met de input van patiënten bij het maken van keuzes omtrent gezondheidszorg betekent dan ook niet alleen dat ze zich meer gezien en betrokken voelen in beslissingen met een grote impact op hun welzijn. het leidt daarbovenop ook tot betere gezondheidsuitkomsten en tot de ontwikkeling van therapieën die zo goed mogelijk beantwoorden aan de reële noden van patiënten.

Wie luistert er naar mij?

De stem van de patiënt in geneesmiddelenontwikkeling, -toegang en -gebruik

Rosanne Janssens, Elise Schoefs, Liese Barbier en Isabelle Huys

Er is steeds meer aandacht voor het belang van het betrekken van patiënten in gezondheidszorg. Patiënten hebben unieke ervaringen met hun ziekte en behandelingen, en dat wordt nu (of toch door de meeste mensen) als belangrijk bevonden. Patiënten weten namelijk als geen ander hoe het is om met een bepaalde aandoening te leven, welke effecten een doorgemaakte behandeling heeft op hun dagelijkse leven en welke onvervulde medische noden er nog bestaan. Daarnaast is het ook zo dat, wanneer patiënten niet betrokken worden in beslissingen omtrent gezondheidszorg, dit kan resulteren in slechtere beslissingen en gezondheidsuitkomsten of het ontwikkelen van geneesmiddelen of therapieën die niet beantwoorden aan de noden van patiënten. Verder is deze beweging gestoeld op de idee dat individuen betrokken moeten worden in beslissingen die hun leven zullen beïnvloeden.

Naast deze medische, ethische en filosofische argumenten is er nog een ander type redenen dat vooral de laatste jaren aan belang wint. Deze redenen zijn van financiële en strategische aard: wanneer geneesmiddelenontwikkelaars en terugbetalingsinstanties hun producten (en de terugbetaling daarvan) niet afstemmen op de noden van de eindgebruiker, is er een grotere faalkans bij het op de markt brengen van die producten. Wanneer er behandelingen op de markt komen die niet gedragen worden door patiënten of niet gericht zijn op hun noden, kan dit niet alleen leiden tot een verlaagde therapietrouw, maar ook tot een negatieve impact op het suboptimaal inzetten van (publieke) middelen. Zo heeft onderzoek uitgewezen dat mislukkingen bij de lancering van 600 geneesmiddelen voornamelijk te wijten waren aan het feit dat het ontwikkelingsplan geen rekening hield met de behoeften of de levenskwaliteit van patiënten. Gezien de enorme financiële druk op het geneesmiddelenbudget (terugbetaling van product y kan betekenen dat product x niet kan worden terugbetaald) is het daarom van primordiaal belang om vanuit alle belanghebbenden te kiezen voor een gezondheidszorgsysteem waarin alle middelen (financieel, maar daarnaast ook humane resources – gezondheidszorgmedewerkers, patiënten) optimaal ingezet worden en bijdragen aan de ontwikkeling, de evaluatie en het gebruik van behandelingen die een antwoord bieden op de daadwerkelijke noden en voorkeuren van de eindgebruiker, de patiënt. 

Ook in andere sectoren telt de mening van de eindgebruiker steeds meer

Waarom wint deze omslag naar patiëntenbetrokkenheid dan zo recentelijk aan belang? De ethische en filosofische argumenten zijn er toch al lang? Deze toename lijkt ook te wijten aan de financiële en bedrijfsstrategische overwegingen die een steeds belangrijkere rol vervullen. Als we kijken naar andere sectoren naast de gezondheidszorg (denken we bijvoorbeeld aan Google Reviews of Amazon) is het ook daar in toenemende mate de eindgebruiker wiens mening telt en waarop door ontwikkelaars sterk wordt ingezet om deze te bevragen om hun ontwikkeling en service op af te stemmen. De grootste marktleiders hebben begrepen dat ze voor elk van hun producten, of dat nu een materieel product of een dienst is, zo goed mogelijk de mening van de eindgebruiker moeten bevragen en direct gebruiken om hun product te verbeteren. Waarom is deze beweging er dan nu pas, of in tragere mate, in de gezondheidszorg? In de terugbetaalde gezondheidszorg zijn er complexere marktbewegingen (meer stakeholders, meer regelgeving) en is er vaak geen directe lijn tussen de eindgebruiker en de ontwikkelaar. Daartussen zitten nog de regelgever en de terugbetaler, naar wiens noden farmaceutische bedrijven zeer sterk kijken bij het uittekenen van hun ontwikkelingsplan. En dus is de vraag vanuit de regelgever en terugbetaler om (verplicht) de patiëntenstem mee te nemen in het ontwikkelingsplan een belangrijke factor bij beslissingen door het bedrijf. Zonder dergelijke verplichting hangt het af van de bedrijfsvisie en of het bedrijf er zelf ook nood aan ziet.

Hoewel regelgevende en terugbetalingsinstanties dat meenemen van de patiëntenstem (nog) niet vereisen van bedrijven, hebben zij de voorbije jaren wel expliciet de waarde ervan in hun beleidsstrategiëen benoemd, en zullen zij dit naar verwachting in de toekomst wel vereisen. Recent bekijken zowel de regelgever als de terugbetaler hoe de patiëntenstem (bijvoorbeeld over onvervulde patiëntennoden) meer systematisch bevraagd kan worden in het marktauthorisatie- en terugbetalingsproces van geneesmiddelen. Zo identificeert het Europees Geneesmiddelenagentschap (ema) het meenemen van patiëntenervaringsdata in haar beslissingsproces voor marktautorisatie van geneesmiddelen als één van de doeleinden in haar strategie voor 2025. Daarnaast zal het Rijksinstituut voor Ziekte- en Invaliditeitsverzekering (riziv) bij de hervorming van de terugbetalingsprocessen inzetten op het actief bevragen van patiëntenervarings- en patiëntenvoorkeursdata die op robuuste manier verkregen werden, om de terugbetalingsbeslissing te informeren. Dat expliciet benoemen van de waarde van patiëntenevidentie door de regelgever en terugbetaler kan dus gezien worden als een belangrijke stroomversneller in deze beweging.

Regelgevende en terugbetalingsinstanties benoemen de waarde van patiëntenevidentie nu explicieter

In het verleden, maar veelal ook nog vandaag, beslisten diverse belanghebbenden in het gezondheidszorgsysteem (zoals farmaceutische bedrijven, maar ook onderzoeksinstellingen en gezondheidsagentschappen) zonder een gedragen input van de patiënt in welke domeinen therapieën beschikbaar moeten worden, vaak los van de vraag of er in deze domeinen een nood is voor de patiënt. Zo gebeurt het dat een bedrijf of onderzoeksgroep beslist welke behandelingen best ontwikkeld worden en welke parameters of eindpunten bestudeerd moeten worden in klinisch onderzoek, evenwel zonder de patiënt te raadplegen, of bepalen overheidsinstanties de manier waarop gezondheidszorgbudgetten gealloceerd worden zonder daarbij op een systematische manier in acht te nemen waar de grootste gezondheidsnoden zitten bij de patiënten- of burgerpopulatie. Zij proberen zich het perspectief van de patiënt voor te stellen en maken daarbij waardeoordelen in zijn of haar plaats: ‘een patiënt heeft toch wel baat bij een pilletje in plaats van een spuitje?’ of ‘een toegevoegde levensduur van twee maanden is toch wel de nevenwerkingen op vlak van zicht en mobiliteit waard?’. In vele gevallen wordt de werkzaamheid van een behandeling louter beoordeeld op het verbeteren van welbepaalde biologische parameters (biomerkers) in het lichaam. De mate waarin de behandeling de kwaliteit van het leven van de patiënt verbetert, of hoe patiënten hun ziekte en behandeling ervaren, wordt in vele gevallen niet gemeten of niet openbaar gepubliceerd. Simpelweg de zelfrapportage van (kern)symptomen van de desbetreffende aandoening door de patiënt wordt vandaag de dag niet altijd gemeten of meegenomen, met vaak als excuus het ‘subjectieve’ karakter ervan. Inflammatoire darmziekten en oncologie zijn daarvan goede voorbeelden, waar slechts recentelijk de kentering is ingezet om ook naar patiëntgerapporteerde gezondheidsuitkomsten te kijken.

Dergelijk paternalistisch beslissingsmodel waarbij artsen, onderzoekers (ja, ook wij) en beleidsmakers als enigen rond de tafel zaten in beslissingen over de patiënt maar niet met de patiënt, lijkt nu gelukkig steeds meer tot het verleden te behoren, mede dankzij de nieuwe Europese farmaceutische regelgeving die nu ook vereist dat kwaliteit van leven als parameter onderzocht moet worden.

Het paternalistische beslissingsmodel lijkt gelukkig steeds meer tot het verleden te behoren

Geneesmiddelenontwikkelaars willen er vandaag de dag sterker op inzetten dat hun onderzoeksprioriteiten en -plannen afgestemd zijn op de noden en eindpunten die relevant zijn voor de patiënt. Zo kunnen situaties vermeden worden waarbij een product niet of vertraagd wordt toegelaten op de markt omdat de regelgever en/of terugbetaler (zoals het ema of het riziv) met belangrijke onzekerheden zit over de waarde van een geneesmiddel voor de patiënt. Farmaceutische bedrijven kijken, vaak ook gestoeld op lijnen en noden uitgetekend door overheden, daarom in toenemende mate ook naar manieren om patiënten op een meer systematische en methodologisch robuuste manier te betrekken in hun strategie rond geneesmiddelenontwikkeling.

Input van patiënten is ook ten zeerste van belang in het geval van therapieën of ziektecontexten die gepaard gaan met onzekerheden (denken we bijvoorbeeld aan openstaande vragen rond veiligheid of langetermijnwerking). De meeste nieuw ontwikkelde geneesmiddelen waar verschillende farmaceutische bedrijven heel sterk op inzetten (zoals innovatieve gen-gebaseerde producten of producten voor zeldzame aandoeningen) gaan gepaard met onzekerheden over de relevantie en risicotolerantie volgens de patiënt, gezien klinisch onderzoek slechts kan gebeuren met kleine aantallen patiënten (bv. in het geval van zeldzame aandoeningen). Eens het middel is toegelaten op de markt vertaalt dat zich in onzekerheden rond het gebruik ervan. Patiënten (en zorgverleners) zitten dan met een aantal prangende afwegingen, zoals welke mate van onzekerheid omtrent het effect van therapie op hun overlevingskans ze aanvaarden ten opzichte van hun huidige standaardbehandeling of van het niet-starten van een behandeling. Zulke ‘patiëntrelevante’ vragen worden vandaag te weinig onderzocht in klinische onderzoeksplannen voorafgaand aan markttoelating en ontbreken tevens in studies na markttoelating, zogenaamde real-worldevidentiestudies. In deze situaties is het echter van belang om de stem van de eindgebruiker (met name de patiënt) duidelijk te laten weerklinken, en zeker bij het bepalen van de onderzoeksvragen.

Input van patiënten is zeker van belang in ziektecontexten die gepaard gaan met onzekerheden

Hoe zit het nu met het meenemen van de patiëntenstem in de klinische praktijk? Als we vragen aan artsen hoe een beslissing gemaakt wordt, antwoorden ze doorgaans dat dit in overleg met de patiënt gebeurt. Echter stellen we in onderzoek vast dat artsen met de beste bedoeling een advies geven aan de patiënt, samen met (beperkte) informatie, waarbij ze verwachten dat de patiënt hiermee akkoord gaat. Hierbij wordt niet systematisch gevraagd of de patiënt al dan niet betrokken wenst te worden in de beslissing rond zijn/haar therapie, of wat zijn/haar voorkeuren zijn met betrekking tot de voorgestelde therapie of de verschillende therapeutische opties. Het gevolg is dat behandelingen in dergelijke situaties onvoldoende afgestemd worden op de eigen waarden en levensstijl van het individu in kwestie. Onderzoek wijst uit dat artsen als redenen hiervoor zelf aanwijzen dat er geen educatie is over het belang van en de manieren voor patiëntenbetrokkenheid, dat ze te weinig tijd en middelen hebben, of dat ze intrinsiek niet overtuigd zijn van het belang van het meenemen van de patiëntenstem (al dan niet in bepaalde specifieke situaties).

Laten we bijvoorbeeld ook eens terugdenken aan de covid19-pandemie, toen mensen werden uitgenodigd om zich te laten vaccineren met een specifiek vaccin. De algemene bevolking had geen keuze in welk type vaccin ze zouden ontvangen en er werd geen rekening gehouden met de voorkeuren van de populatie bij het voorstellen van een specifiek vaccin voor een bepaald individu. Ondanks vele informatiecampagnes vanuit de overheid over het coronavirus en de vaccinatie, rezen vragen zoals ‘waarom moet ik dit vaccin nemen?’ en ‘is er geen ander vaccin dat meer geschikt is voor mij?’. De covid19-pandemie toonde het belang aan van het adequaat informeren en in rekening brengen van deze vragen in het uittekenen van informatie- en beleidsstrategieën om nefaste gevolgen te vermijden voor beleidsmakers en gezondheidsuitkomsten. Patiënten (in dit geval de algemene bevolking) met géén informatie kunnen zich namelijk gaan wenden tot minder betrouwbare informatiebronnen, wat kan leiden tot een verminderd vertrouwen in de (beleids)keuzes die gemaakt worden, alsook tot patiënten die minder geïnformeerd keuzes maken om zich al dan niet te laten vaccineren.

Patiënten zonder enige informatie kunnen zich gaan wenden tot minder betrouwbare bronnen

Moeten we dan altijd luisteren naar de patiënt? Kunnen of mogen patiënten alles beslissen? Is het zo dat hoe meer we naar de patiënt luisteren, hoe beter? Zijn er bepaalde beslissingen die we beter niet laten beslissen of zelfs informeren door de patiëntenstem? Dit zijn ingewikkelde dilemma’s en afwegingen die inhaken op het denk- of beslissingsmodel dat leeft in een samenleving, cultuur of gezondheidszorgsysteem. Het gehanteerde denkmodel stoelt op culturele, filosofische of religieuze overtuigingen en is ook afhankelijk van de tijdsgeest waarin we leven en waarmee we opgevoed worden. Ongeacht het denkmodel zijn er misschien ook bepaalde beslissingen waar patiënten niet bij betrokken kunnen of willen zijn, zoals beslissingen die een bepaalde medische of wetenschappelijke achtergrond vragen, of waarbij wettelijke of medische limieten bestaan, bijvoorbeeld hoeveel chemokuren een kankerpatiënt best krijgt. Is de arts dan niet het best geplaatst om deze beslissingen te nemen zonder input van de patiënt? Of is er ook bij het nemen van dergelijke beslissingen een nood om de patiënt te betrekken? Als de patiënt zou weten dat de dosering van een geneesmiddel een invloed kan hebben op de nevenwerkingen die hij/zij zal ervaren, zou hij/zij misschien wel willen meebeslissen? In zulke gevallen kunnen die preferentiesensitieve aspecten aan de patiënt voorgelegd worden indien deze dat wenst.

Maar wat zijn nu manieren waarop de noden en voorkeuren van de eindgebruiker kunnen worden meegenomen in beslissingen door geneesmiddelenontwikkelaars, beleidsmakers en artsen? Hoe kunnen we deze op een robuuste manier onderzoeken en identificeren? Welke beslissingen kunnen deze geïdentificeerde noden en voorkeuren vervolgens informeren? En op welke manier? Hieronder gaan we daar dieper op in.

Momenteel worden inzichten vanuit de patiënt voornamelijk op een niet-systematische manier meegenomen, bijvoorbeeld door patiënten ad hoc te consulteren in overlegorganen en hen vragen te getuigen over hun ervaringen. Dergelijke inzichten worden vaak aangeduid als ‘patiënteninput’. Daarnaast wordt er vandaag de dag voornamelijk gebruikgemaakt van zogenaamde ‘patiëntgerapporteerde uitkomsten’ (‘Patient-Reported Outcome Measures’ of proms). Door middel van proms kunnen ervaringen vanuit de patiënten op gestandaardiseerde wijze worden gemeten en geëvalueerd. proms zijn vragenlijsten die patiënten invullen, vaak in de context van een klinische studie, om hun ervaringen met betrekking tot bijvoorbeeld pijn, vermoeidheid, fysiek functioneren en kwaliteit van leven te meten. Een voorbeeld van een veelgebruikt en ook internationaal gevalideerd prom-instrument is de eq5d-schaal. Deze laat toe om vijf dimensies te meten bij de patiënt: mobiliteit, zelfzorg, dagdagelijkse activiteiten, pijn en ongemak, angst en depressie. Naast deze ziekte-aspecifieke (generieke) schaal bestaan er ook symptoom- en nevenwerkingsspecifieke proms, die de patiënt laten rapporteren over de kernsymptomen en nevenwerkingen gerelateerd aan bepaalde aandoeningen. Zulke specifieke schalen zijn van belang bij symptoomgebaseerde aandoeningen (psychiatrische stoornissen, maar ook ‘lichamelijk onverklaarde klachten’), waar symptomen tot nader order de enige manier vormen om ernst te evalueren, maar evenzeer bij biologisch gedefinieerde ziektes.

Patiëntgerapporteerde uitkomsten zijn bij uitstek van belang bij symptoomgebaseerde aandoeningen

proms kunnen worden gebruikt om de effectiviteit van een behandeling in kaart te brengen vanuit het perspectief en de ervaring van de patiënt en om deze te vergelijken met andere behandelingen. Ze zijn niet alleen nuttig in de geneesmiddelenontwikkeling en -evaluatie, ook in de klinische praktijk kunnen ze een belangrijke rol spelen. Zo kunnen ze helpen om de behandeling af te stemmen op de individuele behoeften en ervaringen van patiënten en om de voortgang van de behandeling te monitoren. Het gebruik van proms is echter niet zonder uitdagingen. Zo moeten de vragenlijsten wel valide en betrouwbaar zijn en moeten ze goed worden afgestemd op de doelgroep. Ook is het belangrijk dat patiënten goed worden geïnformeerd over het doel en de inhoud van de vragenlijsten, zodat die op een juiste manier kunnen worden ingevuld.

Andere tools die vandaag de dag aan meer belang winnen om de stem van de patiënt op een systematische manier te integreren in besluitvorming rond de ontwikkeling, goedkeuring en terugbetaling van geneesmiddelen zijn patiëntenvoorkeurenstudies. Deze studies bestaan doorgaans uit twee delen: een kwalitatieve studie bestaande uit interviews of focusgroepdiscussies met patiënten en een kwantitatieve studie waarbij gebruikgemaakt wordt van een vragenlijst. Deze soort studies zijn ontworpen om te bepalen welke elementen patiënten belangrijk vinden in hun behandeling en waarom deze elementen zo belangrijk zijn. Daarnaast kunnen ze ook kwantificeren, dus een gewicht geven aan hoe belangrijk bepaalde elementen van een behandeling zijn voor patiënten en welke afwegingen zij maken (bijvoorbeeld welke voordelen van een behandeling opwegen tegen de nadelen ervan). Patiëntenvoorkeurenstudies kunnen op deze manier kwalificeren en kwantificeren welke uitkomsten patiënten belangrijk vinden in hun behandeling en hoe belangrijk, welke neveneffecten niet aanvaardbaar zijn en in welke mate, en welke onvervulde behoeften patiënten hebben en in welke mate.

Doordat patiëntenvoorkeurenstudies op een robuuste manier de voorkeuren van patiënten kunnen bepalen, is de aandacht hiervoor de laatste jaren enorm gegroeid. Het ema heeft bijvoorbeeld aangegeven dat het deze evidentie wil evalueren naast andere gegevens uit klinisch onderzoek om beslissingen over de goedkeuring van geneesmiddelen op de markt te informeren. Verder heeft ook het netwerk van health technology-evaluatoren in Europa aangegeven geïnteresseerd te zijn in dit nieuwe type patiëntenevidentie wanneer een keuze gemaakt moet worden over waardebepaling van nieuwe ten opzichte van bestaande geneesmiddelen. Verder heeft ook het riziv een roadmap gepubliceerd op haar website (met bijgaande synthesetabel) waarin duidelijk vermeld staat dat in de toekomst patiëntenvoorkeurenstudies alsook andere vormen van patiëntenevidentie effectief deel zullen uitmaken van het health technology assessment (hta) voorafgaand aan terugbetaling van geneesmiddelen. Als laatste is er in toenemende mate interesse van farmaceutische bedrijven in dit soort informatie, aangezien dit hun onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen kan afstemmen op wat de patiënten nu zelf belangrijk vinden. Zoals hierboven beargumenteerd kijken bedrijven hierbij zeer sterk naar de regelgever en terugbetaler en volgen ze daarbij wat die vragen.

Het EMA wil voortaan ook gebruikmaken van patiëntenvoorkeurenstudies

Hoe kunnen patiëntenvoorkeuren nu hun plaats vinden in gedeelde besluitvorming in de klinische praktijk? De laatste decennia zijn het aantal therapeutische mogelijkheden voor de meeste patiëntenpopulaties enorm gegroeid. Hierdoor is er vaak niet altijd meer één beste optie voor de patiënt; elke therapie heeft eigen voordelen, nadelen en onzekerheden. Daarnaast kan een patiënt verkiezen om geen behandeling te nemen. De ‘beste keuze’ is, in het geval dat we uitgaan van het idee dat patiënten betrokken en goed geïnformeerd wensen te worden, de keuze die in lijn is met de persoonlijke waarden en voorkeuren van de patiënt. Dit soort beslissingen worden voorkeursgevoelige beslissingen genoemd.

In deze gevallen wordt ‘kiezen in overleg’ (ook wel ‘gedeelde besluitvorming’ genoemd) als het ideale gespreks- en beslissingsmodel naar voren geschoven in de wetenschappelijke en klinische literatuur. Bij dit overlegmodel heeft zowel de zorgverlener als de patiënt een actieve rol, waarbij beide expert zijn en informatie uitwisselen. De zorgverlener is namelijk een expert op medisch vlak en kan, in de mate dat de patiënt dit wenst, informatie delen over de ziekte, mogelijke behandelingsopties, mogelijke impacten van de behandeling en onzekerheden daarrond. De patiënt is expert vanuit diens ervaring met de ziekte en behandeling en kan aangeven wat diens informatienoden zijn, of hij/zij al dan niet betrokken wil worden bij de beslissing, en wat diens persoonlijke voorkeuren en verwachtingen zijn. Ook kan de patiënt aangeven hoe bepaalde behandelingen al dan niet in zijn/haar huidige levensstijl zouden passen. Doordat informatie uitgewisseld wordt in twee richtingen en er een actief overleg is, kan er bij gedeelde besluitvorming in overeenstemming een keuze gemaakt worden waar zowel patiënt als arts achter staan.

Toepassing van dit gespreksmodel in de klinische praktijk heeft verschillende voordelen aangetoond. Doordat patiënten geïnformeerd worden en samen met hun arts een behandeling kiezen, zijn ze beter voorbereid op bepaalde neveneffecten of nadelen van hun behandeling. Het bespreken van onzekerheden en voorkeuren kan verder het psychologische welzijn van de patiënt positief beïnvloeden en de arts richting geven wat betreft therapiekeuzes. Verder heeft wetenschappelijk onderzoek aangetoond dat gedeelde besluitvorming zorgt voor een betere arts-patiëntrelatie, grotere tevredenheid bij de patiënt en een betere therapietrouw, wat uiteindelijk resulteert in een betere gezondheid voor de patiënt. Gedeelde besluitvorming is niet enkel relevant bij arts-patiëntcontact, maar bij interactie met elke gezondheidszorgverlener, waaronder ook de apotheker en verpleegkundige.

Gedeelde besluitvorming is relevant bij interactie met elke gezondheidszorgverlener

 Ondanks de groeiende interesse van verschillende belanghebbenden die aangeven dit soort evidentie (wat vindt de patiënt zelf belangrijk in zijn/haar behandeling?) te willen gebruiken bij beslissingen omtrent nieuwe geneesmiddelen moeten er nog grote stappen ondernomen worden, en dit door alle belanghebbenden. Naast het ontbreken van richtlijnen van regelgevers en terugbetalers over hoe dit soort informatie gebruikt zal worden in hun beoordelingen verwachten regelgevers en terugbetalingsinstanties nu meer data en casestudies om te kunnen bepalen welke waarde aan patiëntenevidentie gegeven kan worden bij de besluitvorming. Geneesmiddelenontwikkelaars geven dan weer aan nood te hebben aan concrete richtlijnen over hoe deze data gewaardeerd en gebruikt zullen worden in de besluitvorming. Daarnaast bestaan er praktische, organisatorische en financiële uitdagingen bij het implementeren van de patiëntenstem in beslissingen op alle niveaus. Als we kijken naar het toepassen van gedeelde besluitvorming in de klinische praktijk is er onder andere nood aan tijd en financiële middelen om de patiënt te betrekken.

Daarnaast is er ook nood aan verdergezet onderzoek naar de optimale methoden voor het genereren en implementeren van patiëntenevidentie (zoals proms, prems en patiëntenvoorkeurendata) in verschillende gezondheidszorgdomeinen en situaties. Het is bijvoorbeeld nodig te onderzoeken hoe patiënten op een geïnformeerde, transparante en gebalanceerde manier bevraagd kunnen worden, en hoe mogelijke gezondheidsuitkomsten, nevenwerkingen en onzekerheden nu best geformuleerd worden in dergelijke studies. Specifiek in onderbelichte gezondheidszorgdomeinen, zoals bij psychologische aandoeningen, en voor preventieve maatregelen is onderzoek naar de noden en voorkeuren van patiënten van uiterst belang. Daarnaast is er ook nood aan verdergezet onderzoek over hoe de verschillende types van patiëntenevidentie besluitvorming op de verschillende niveaus kunnen informeren en wat hiervoor nodig is (middelen, incentive-structuren…). Verder onderzoek is ook nodig omtrent de vraag hoe beoordelaars bij het Europees Geneesmiddelenagentschap (ema) of bij de terugbetaler patiëntenevidentie vanuit proms of patiëntenvoorkeurenstudies kunnen integreren met klinische trialdata om beslissingen te nemen.

Naast verdergezet methodologisch en implementatiegericht onderzoek zal het ook nodig zijn om culturele en educationele aanpassingen door te voeren om de stem van de patiënt luider te laten weerklinken in besluitvorming. Hoewel gedeelde besluitvorming voor sommige mensen logisch klinkt, impliceert een patiëntgericht besluitvormingsmodel dat er veranderingen moeten gebeuren in de huidige gezondheidszorg. Wanneer we kijken naar het integreren van de patiëntenstem in de klinische praktijk zullen eerst en vooral artsen, apothekers en verpleegkundigen geïnformeerd en opgeleid moeten worden over het belang en de concrete toepassing van patiëntenbetrokkenheid en gedeelde besluitvorming. Dit houdt in dat ze begrijpen hoe ze alle mogelijke opties op een patiëntgerichte manier kunnen uitleggen, inclusief de mogelijke gevolgen (voordelen, nadelen, onzekerheden) voor de patiënt. Dit betekent ook dat ze begrijpen dat dergelijke patiëntvoorkeursgevoelige beslissingen niet al voorafgaand aan de consultatie genomen mogen worden (bijvoorbeeld tijdens het multidisciplinaire overleg) om enkel één bepaalde optie voor te leggen aan de patiënt. Ook moet de optie van niet-behandelen, wanneer van toepassing, worden voorgelegd en uitgelegd aan de patiënt. Daarnaast zouden artsen hun angsten of reservaties moeten kunnen overwinnen om onzekerheden (bijvoorbeeld door het bestaan van verschillende opties en de impact daarvan op gezondheidsuitkomsten) te communiceren naar patiënten. Momenteel kan namelijk de perceptie of culturele overtuiging bestaan dat artsen op alle (patiëntrelevante) vragen een antwoord moeten kunnen bieden, of dat het erkennen van bepaalde onzekerheden als onprofessioneel gepercipieerd zal worden door patiënten of collega-artsen. Ook aan de kant van de patiënt zullen er veranderingen moeten plaatsvinden. Hierbij is het belangrijkste dat patiënten durven aangeven of ze al dan niet vragen willen stellen, en in geval ze dat wensen, dat ze deze ook moeten durven te stellen aan de arts en hem/haar niet als superieur en alleswetend hoeven te zien. Artsen en andere zorgverleners hebben namelijk medische kennis, maar zijn niet op de hoogte over wat van belang is voor de patiënt, en hoe de patiënt zijn/haar ziekte en therapie ervaart, zolang ze dit niet actief bevragen.

Rosanne Janssens (postdoc), Elise Schoefs (doctoraatsonderzoeker), Liese Barbier (postdoc) en Isabelle Huys (professor) zijn werkzaam aan het Department Klinische Farmacologie en Farmacotherapie van KU Leuven en het Patient Evidence and Patient Preference Research Center (PPRC).